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Secondo gli ematologi europei riuniti all’EHA23 la sopravvivenza aumenta del 24%

Chemio e Farmaci di ultima generazione

Si è da poco concluso il ventitreesimo congresso dell’EHA (European Hematology Association) a cui hanno partecipato i più eminenti ematologi provenienti dai paesi dell’Unione. Secondo i relatori che hanno presentato i risultati degli studi Quantum-R e Quantum-First, giunti in fase 3 e, quindi, sostanzialmente definitivi, il QUIZARTINIB è in grado di prolungare l’aspettativa di vita dei pazienti affetti da Leucemia Mieloide Acuta (LMA) recidivante o refrattaria, oppure che presentino specifiche mutazioni FLT3-ITD.La LMA è una affezione del midollo osseo e del sangue con esito quasi sempre fatale, che causa la crescita e l’accumulo incontrollato di globuli bianchi alterati, non in grado di svolgere la loro funzione protettiva e che interferiscono con la produzione delle cellule del sangue.

Questo tipo di leucemia è un tumore maligno estremamente aggressivo, caratterizzato da una sopravvivenza a cinque anni dalla diagnosi di appena il 26%, caratterizzandosi quindi come la più bassa tra tutte le forme di leucemia. Il gene FLT3 è coinvolto nell’ematopoiesi, ovvero la genesi delle cellule del sangue. Le mutazioni di questo gene rappresentano una delle più frequenti anomalie genetiche che causano le leucemie. La mutazione FLT3-ITD risulta la più comune tra le forme patologiche ed è espressa da circa un quarto dei pazienti che sviluppano LMA. Fino ad oggi le terapie per questa specifica forma aggressiva erano costituite da un mix di farmaci chemioterapici, con limitate opzioni terapeutiche.

Sopravvivenza media

Secondo i dati presentati Jorge E. Cortes, del Department of Leukemia division dell’Università del Texas, coordinatore dello studio, la sopravvivenza media dalla data di diagnosi era di 4,7 mesi per i pazienti sottoposti a cicli di chemioterapia standard. I malati cui è stato somministrato il QUIZARTINIB, al contrario, hanno ottenuto una sopravvivenza media di 6,2 mesi. La sopravvivenza ad un anno dalla diagnosi è passata dal 20% caratteristico dei chemioterapici, al 27% per coloro che hanno assunto il farmaco di ultima generazione.

QUIZARTINIB e cellule staminali

Il farmaco presentato dalla DaiichiSankyo, multinazionale farmaceutica giapponese, è una terapia di seconda linea che viene somministrata, quindi, quando la terapia standard utilizzata sui pazienti con nuova diagnosi di LMA (Leucemia Mieloide Acuta) non sortisce effetto.

A differenza della cura standard, che prevede l’associazione di farmaci differenti, il QUIZARTINIB è in forma di monoterapia orale. Spesso la cura per la LMA prevede un trapianto di cellule staminali, che difficilmente ha successo su pazienti che esprimono la mutazione FLT3-ITD. Rispetto alla chemioterapia standard il nuovo trattamento migliora la percentuale di sopravvivenza anche per questo gruppo di pazienti sottoposti alla terapia con staminali.

Prima dell’introduzione del QUIZARTINIB, i trapianti con cellule staminali avevano, di fatto, una percentuale di successo pressoché pari allo zero, mentre, in coerenza con i risultati degli studi di Fase II, appaiono i primi esiti incoraggianti anche sul versante dell’utilizzo combinato con le staminali.

Medicinali, cure e sofferenza

Gli ammalati oncologici rappresentano una parte consistente dei pazienti che si rivolgono agli ospedali in cerca di guarigione. Purtroppo, sebbene notevoli progressi siano stati fatti nel trattamento di molti tipi di tumori, ancora oggi la guarigione è spesso un traguardo lontano. Coscienti di tale scenario, i numeri e gli incrementi nella sopravvivenza ottenuti attraverso l’uso del QUIZARTINIB non sembrano più così insignificanti come una prima analisi porterebbe a credere.

Incrementi di pochi mesi sembrano trascurabili, tuttavia per chi comprende che la vita sta scorrendo via, o per i familiari che vorrebbero prolungare di poco la compagnia dei congiunti malati, anche pochi giorni possono essere un regalo.

Il dilemma etico è da sempre presente nella pratica medica, ma probabilmente in oncologia è ancora più drammatico. Il ruolo del medico oncologo è triste, perchè sa che solo pochi dei pazienti che incontra sulla sua strada saranno con lui a distanza di pochi anni, tanto che il burnout nella categoria è elevatissimo.

In definitiva, la ricerca in oncologia difficilmente procede per salti epocali, ottenendo la remissione totale di una specifica tipologia di tumore, piuttosto avanzaper piccoli passi, prolungando ogni volta di qualche mese in più la sopravvivenza dei pazienti. Sostanzialmente non sono scoperte sostanze rivoluzionarie, piuttosto vengono identificate sempre nuove mutazioni ed i farmaci specifici che interferiscono con la loro progressione verso l’esito infausto. L’attuale indirizzo della ricerca è, quindi, tendente alla medicina personalizzata, alla ricerca delle mutazioni più frequenti e per le quali si conosce un trattamento efficace per lo specifico sottotipo di malattia.

Dagli studi clinici alla terapia in corsia

Ad oggi il QUIZARTINIB non è ancora approvato per la pratica clinica, non può quindi essere ancora somministrato ai pazienti affetti da leucemia, tuttavia ha ottenuto dalla FDA (Food and Drug Administration), l’ente statunitense che approva l’immissione in commercio dei farmaci, la designazione di “Fast Track”.

In definitiva, andranno ancora definiti gli effetti collaterali e i dosaggi idonei per la terapia a lungo termine.

Secondo gli studi effettuati, il QUIZARTINIB può risultare una nuova speranzaper i pazienti con leucemia acuta recidivante o refrattaria, in particolare se in presenza di mutazioni FLT3-ITD. Il Vicepresidente esecutivo del Dipartimento di Ricerca e Sviluppo oncologici della Daiichi Sankyo ha affermato che i dati raccolti aprono nuove strade ai trattamenti delle tipologie di LMA resistenti e recidivanti rispetto alle metodiche ordinarie. A trarne beneficio sarà soprattutto il settore che si occupa delle interazioni tra farmaci di precedenti generazioni e QUIZARTINIB, in particolare nel caso di trattamento in prima diagnosi. Il profilo del trattamento con il nuovo farmaco durante gli studi clinici ha previsto quattro cicli di ventotto giorni per un totale di 97 giorni, sebbene debbano essere effettuate ulteriori verifiche per ottimizzare le somministrazioni.

Ricordando che il QUIZARTINIB ha ottenuto lo status di farmaco sperimentale in “FastTrack”, le complicate procedure autorizzative normalmente previste per l’autorizzazione all’immissione in commercio (la famosa AIC), dovrebbe trovare un scorciatoia per garantire la cura a quanti possono giovarne. Grazie a questa qualificazione, a breve, chi è affetto da questa devastante malattia potrà sperare di trovarla come opzione terapeutica anche negli ospedali europei ed italiani.

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Nata a Napoli nel 1993, Federica Amodio è laureata magistrale in Scienze e Tecnologie Genetiche presso il centro di ricerche genetiche BIOGEM 110 con lode. La sua tesi di laurea, verte sui meccanismi di regolazione del gene Zscan4 da parte dell’acido retinoico nelle cellule staminali embrionali murine. L’espressione di questi geni regolano le prime fasi per lo sviluppo degli embrioni. Per lungo tempo ha collaborato con il centro per una pubblicazione scientifica inerente al suo progetto di tesi.