Ora guarire l’AIDS è realtà, con il trapianto di staminali
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HIV: il secondo caso al mondo di remissione della patologia

Grazie al trapianto di cellule staminali ematopoietiche, per la seconda volta è stata possibile la remissione della temuta immunodeficiency acquisita (HIV).

La particolarità di queste cellule é che derivano da un donatore molto speciale. Infatti, egli possiede una particolarissima e rara mutazione che lo rende immune all’infezione del virus.

Cellule al posto di una pillola

Finalmente, per la seconda volta al mondo, é stato possibile trattare un sieropositivo in modo da negativizzarlo. Ciò é stato possibile grazie al trapianto di cellule staminali ematopoietiche, provenienti da un soggetto refrattario all’infezione del virus dell’hiv. La mancata infezione è dovuta ad una rarissima mutazione, che il donatore possiede e che lo rende impenetrabile al virus dell’HIV.

Il trapianto pertanto, ha permesso la remissione del virus HIV-1 in un paziente sieropositivo dal 2003.

Nel paziente, dopo l’infusione di cellule, non sono stati trovati più marcatori di infezione.

Tale stato di guarigione é continuato anche dopo la sospensione della terapia farmacologica, indicando, di fatto, una completa guarigione.

Le terapie disponibili fino a ieri

Il primo caso di remissione della patologia risale al 2009. In quel caso la metodologia é stata la medesima ed il fatto che oggi é stato possibile replicare questo importante risultato ci fa ben sperare in una terapia standardizzabile. Lo studio, condotto da un gruppo di ricercatori internazionali, è stato descritto e pubblicato sulla rivista scientifica “Nature”.
L’HIV è una immunodeficenza estremamente pericolosa, che attualmente infetta circa 37 milioni di persone, di cui solo 21 milioni hanno accesso alla terapia antiretrovirale (ART). Sottoporsi ad una adeguata terapia permette a questi pazienti di aumentare e migliorare le prospettive di vita. L’ART è però molto costosa e non tutti possono permettersi un’adeguata terapia. I costi sono giustificati dal fatto che il virus dell’HIV sono estremamente mutabili, per cui bisogna rinnovare spesso la terapia. Un ulteriore ostacolo è rappresentato dal fatto che i virus sviluppano facilmente resistenza. Per risolvere questo gravoso problema gli scienziati cercano nuovi mezzi per ottenere una soppressione durevole e senza farmaci del virus.

Il paziente del 2009

Come il caso ottenuto di recente, il paziente del 2009 era stato trattato con il trapianto di cellule staminali ematopoietiche, ricavate da un portatore di una rara variazione in entrambe le copie del gene che codifica per un recettore che si trova sui linfociti, il recettore CCR5. In condizioni fisiologiche, l’HIV  utilizza questo recettore linfocitario per penetrare nelle cellule, ma la variante  – chiamata Δ32 perché nel gene c’è una delezione di 32 coppie di basi – ne cambia lievemente la forma, impedendo l’ingresso del virus. Tale piccola mutazione rende refrattario alla malattia chi ne è portatore.

Il protocollo usato sul paziente del 2009, però, era molto aggressivo e per questo motivo è stato abbandonato. Prima di pochi giorni fa, però, con l’uso di protocolli meglio tollerabili, non era stato possibile replicare il risultato. Il successo è da attribuire al gruppo di ricerca diretto da Ravindra K. Gupta, dell’University College di Londra che ha dichiarato: “Dopo il trapianto, avvenuto nel 2016, il paziente ha acquisito entrambe le copie della mutazione introdotta, manifestando solo una lieve reazione. Ripetuti test hanno confermato che la presenza dell’HIV rimaneva impercettibile, la terapia antiretrovirale, proseguita per 16 mesi, è stata quindi interrotta, e il paziente è in remissione da altri 18 mesi, per un totale di 35 mesi dal trapianto”.

Nata a Napoli nel 1993, Federica Amodio è laureata magistrale in Scienze e Tecnologie Genetiche presso il centro di ricerche genetiche BIOGEM 110 con lode. La sua tesi di laurea, verte sui meccanismi di regolazione del gene Zscan4 da parte dell’acido retinoico nelle cellule staminali embrionali murine. L’espressione di questi geni regolano le prime fasi per lo sviluppo degli embrioni. Per lungo tempo ha collaborato con il centro per una pubblicazione scientifica inerente al suo progetto di tesi.