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Terapia genica, un nuovo modo per combattere il mieloma

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Terapia genica, un nuovo modo per combattere il mieloma

Tecniche di editing genetico per indurre il corpo a reagire

I linfociti dei pazienti “addestrati” a cercare  ed eliminare le cellule tumorali

Dagli antigeni chimerici la speranza di sconfiggere il cancro ematico

Grazie alla nuova tecnologia CAR-T (chimeric antigen receptor) la cura delle malattie oncologiche del sangue sta raggiungendo traguardi impressionanti. La terapia genica consiste nell’ottenere linfociti T da un prelievo di sangue periferico, modificarle geneticamente per indirizzarle verso il tumore e successivamente iniettarle di nuovo nel paziente. I linfociti T sono particolari cellule del sistema immunitario, specializzate nel riconoscere ed eliminare gli agenti patogeni.

Studi clinici effettuati hanno mostrato riscontri positivi, in particolare uno di questi Survey ha riscontrato importanti risultati nei confronti del mieloma multiplo.

Il mieloma multiplo non è l’unico il target di questa terapia, che potenzialmente può curare tutte le malattie oncologiche che coinvolgono le cellule del sangue.

La Leggenda nasce a San Diego

Durante il Congresso di Ematologia (ASH, American Society of Hematology) tenutosi a San Diego è stato esposto lo studio clinico Legend-2 presentando ottimi risultati a riguardo. Al momento tutto è solo uno studio che ha coinvolto 57 pazienti e che attualmente è passato alla fase I-II, tuttavia le applicazioni cliniche sembrano dietro l’angolo.

La terapia CAR-T si basa sulla riprogrammazione cellulare mediante editing genetico, tecnologia che permette la correzione del corredo genetico del paziente, in particolare dei linfociti selezionati, denominati linfociti-T. Queste cellule sono modificate, fatte crescere in condizioni favorevoli e solo dopo aver accertato il corretto esito dell’editing genomico, reintrodotte nel paziente. In questo modo potranno riconoscere in maniera selettiva il tumore e indurlo all’autodistruzione mediante un meccanismo chiamato apoptosi.

CAR-T e prospettive future

Le attuali tecniche terapeutiche che utilizzano linfociti modificati per aggredire il cancro, sono solo i primi tentativi per eradicare malattie che hanno un’elevata incidenza nella popolazione. La potenzialità della tecnica CAR-T è impressionante ed i risultati già conseguiti sono sicuramente incoraggianti, tanto da far ritenere che il futuro preveda sempre più il loro impiego in oncologia. Ovviamente è solo l’inizio, quindi bisogna ancora indagare su numerosi effetti, tra cui la sicurezza e l’efficacia a lungo termine, ma questo è un passo avanti verso la terapia personalizzata e l’immunoterapia.

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Nata a Napoli nel 1993, Federica Amodio è laureata magistrale in Scienze e Tecnologie Genetiche presso il centro di ricerche genetiche BIOGEM 110 con lode. La sua tesi di laurea, verte sui meccanismi di regolazione del gene Zscan4 da parte dell’acido retinoico nelle cellule staminali embrionali murine. L’espressione di questi geni regolano le prime fasi per lo sviluppo degli embrioni. Per lungo tempo ha collaborato con il centro per una pubblicazione scientifica inerente al suo progetto di tesi.